Curare il Diabete con una "Terapia Auto-Cellulare"

«Colui che vuole concludere qualcosa nella prasseologia deve essere avvezzo alla matematica, alla fisica, alla biologia, alla storia e alla giurisprudenza per non confondere i metodi e i compiti della teoria dell'azione umana con i metodi e i compiti delle altre branche della conoscenza. Quello che c'era di sbagliato con le varie scuole storiciste d'economia era essenzialmente che i loro adepti erano meri dilettanti in campo storico. Nessun matematico competente può fallire nel riconoscere la varietà delle fallacie fondamentali in quella che è chiamata economia matematica e in special modo nell'econometria. Nessun biologo fu mai beffato da un organicismo dilettantesco quale quello  di Paul de Lilienfed. Quando una volta espressi questo parere durante una lezione un giovane obbiettò: "Lei chiede troppo per un economista, nessuno mi può costringere a studiare tutte queste materie." La mia risposta fu: "Nessuno la obbliga o le chiede di diventare un economista.»

~ Ludwig Von Mises, Le Fondamenta Finali della Scienza Economica
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di Patrick Cox


Il mio editore mi dice che dovrei concentrarmi sulla scrittura di titoli plateali. "Curare il diabete" è abbastanza plateale?

Se avete studiato il diabete, avrete quasi certamente "imparato" che non esiste una cura per la malattia. Gli scienziati delle cellule staminali, infatti, hanno incontrato particolari sfide cercando di ricreare le cellule pancreatiche beta che naturalmente producono insulina. Questo ha portato molti osservatori a concludere che i diabetici sono condannati alla routine quotidiana di monitoraggio della glicemia ed iniezioni di insulina.

Fortunatamente, uno straordinario scienziato Israeliano ha sviluppato un mezzo elegante e relativamente semplice per strutturare geneticamente una soluzione al problema. Una piccola azienda, con sede in America, ma con radici in Israele, ha quello che io credo che sarà una cura reale per molti diabetici ed una terapia notevolmente migliorata per coloro che non curerà completamente.

In segno di rispetto per gli iscritti al mio bollettino d'informazione, Breakthrough Technology Alert, non ho intenzione di rivelare il nome della compagnia. Ma vi racconterò la tecnologia rivoluzionaria che potrebbe finalmente fornire una cura per il diabete. Sono estremamente fiducioso ed entusiasta della tecnologia, dell'IP e del management di questa azienda. Non ho raccomandato l'acquisto delle azioni della società, ma ho detto ai miei abbonati di guardarla da vicino e con attenzione.

Il diabete è una delle malattie dapprima descritte dagli scienziati antichi. I Greci, gli Indiani e gli Egiziani descrissero l'accorciamento delle condizioni di vita che procurava il diabete, facilmente diagnosticato da un eccesso di zucchero nelle urine, e delle sue molte complicazioni. Ci volle fino al 1922 affinché fosse introdotto il primo trattamento efficace, l'insulina — estese e migliorò la vita dei diabetici in modo significativo.

Purtroppo però, il diabete rimane ancora pericoloso. Anche con insulina e farmaci, comporta spesso problemi di salute e sofferenze. E' per questa ragione che così tante persone vogliono una cura o un trattamento terapeutico che consenta al corpo del paziente di produrre insulina in modo autoregolato.

Tale cura consentirebbe a centinaia di milioni di persone di vivere una vita più sana, normale. Impedirebbe anche le complicanze e le terribili morti premature che spesso accompagnano il diabete. Soprattutto per il diabete di tipo 1 che insorge in età infantile, causato da un attacco autoimmune che uccide le cellule beta che producono insulina nel pancreas, una cura sarebbe un progresso sorprendente per l'umanità. I vantaggi sarebbero enormi anche per gli adulti con diabete causato da insulino-resistenza.

Nei soli Stati Uniti, il mercato dei farmaci per il diabete è stimato per un valore di $15-20 miliardi l'anno. Il resto del mondo offre un mercato tanto grande. Anche se i livelli medi di ricchezza sono più bassi in Asia, il reddito e la possibilità di acquistare i trattamenti più avanzati è in aumento. Inoltre, l'Estremo Oriente è un mercato particolarmente grande, poiché gli Asiatici sono affetti da diabete in misura maggiore rispetto ad altre razze, forse a causa dell'alto indice glicemico degli alimenti base, il riso bianco. Quasi un Cinese su 10 ha il diabete. L'India ha tassi simili ed il ricco Giappone ha livelli ancora più elevati.

I costi del diabete, tuttavia, sono molto maggiori rispetto al mercato legato alla terapia. Questo è un punto critico, perché le enormi spese indotte dal diabete sono il motore economico che renderebbe una cura molto proficua.

Solo in America, i costi diretti e indiretti del diabete di tipo 1 sono circa $15 miliardi l'anno. Per il diabete di tipo 2 i costi, anche se meno costosi per paziente, sono circa 10 volte tanto, o $150 miliardi l'anno. Con l'invecchiamento delle popolazioni, l'incidenza e il costo del diabete continuerà a salire. Questi costi sono pagati dalle famiglie, dalle compagnie di assicurazione e dai programmi sociali. L'incentivo, quindi, ad approvare e distribuire una terapia che tagli i costi è un imperativo.

Con l'economia del diabete bene in mente, si può ora discutere della tecnologia terapeutica rivoluzionaria in fase di sviluppo per curare il diabete. "Riprogramma" le cellule di un individuo per ripristinare la loro capacità di produrre insulina.

"Non è che stiamo cambiando qualcosa nell'informazione genetica," ha spiegato lo scienziato che conduce questa ricerca. "E' solo che stiamo scegliendo quali informazioni genetiche dovrebbero essere espresse, per cui stiamo lavorando sull'epsressione dell'informazione genetica del pancreas nel fegato o in parte del fegato..."

Le cellule rimangono cellule epatiche, ma sono cellule epatiche che hanno attivati i loro geni della produzione e regolazione d'insulina. Vengono attivati anche altri ormoni ed attività necessarie per la regolazione del glucosio, come la produzione di organelli per la conservazione dell'insulina.

Mi sembra che la società che utilizza questa nuova terapia sia solo ad un anno/un anno e mezzo di distanza dai test clinici sull'uomo. Sono in corso preparativi per l'approvazione normativa negli Stati Uniti, Europa e Asia. I test in vitro hanno dimostrato che le cellule epatiche umane possono essere trasformate in fabbriche di insulina. Inoltre, sono stati eseguiti test preclinici su animali che hanno mostrato il successo della produzione e della regolazione dell'insulina.

Ricordate, non stiamo parlando di piccole molecole sotto forma di farmaci, che spesso hanno effetti significativamente diversi in vari mammiferi. Questo non è il caso di cellule riprogrammate, quindi ho fiducia che i risultati sugli animali si tradurranno direttamente in un successo nella sperimentazione umana. Non c'è alcun motivo per credere che la procedura non funzionerà per gli esseri umani, dal momento che è già stata analizzata in numerose cellule umane derivate dal fegato.

Staremo a guardare molto da vicino. Il mondo può essere sulla soglia di una sorprendente svolta medica.

Saluti,


[*] traduzione di Francesco Simoncelli: http://francescosimoncelli.blogspot.it/